发布日期：2021/08/02
国家药监局批准2款1类新药上市！
国家药监局批准2款1类新药上市！
发布日期：2021-06-18
脊髓性肌萎缩症是由于运动神经元存活基因1（SMN1）突变导致SMN蛋白功能缺陷所致的遗传性神经肌肉病，是造成婴幼儿死亡的常染色体隐性遗传疾病之一，已被纳入国家卫生健康委员会等五部门联合发布的《第一批罕见病目录》。
利司扑兰直接靶向疾病的潜在分子缺陷，增加中枢组织和外周组织的功能性SMN蛋白的产生。该品种上市为脊髓性肌萎缩症患者提供了新的治疗选择。
据悉，FDA于2020年8月批准Risdiplam（利司扑兰）上市，用于治疗成人和2岁以上儿童脊髓性肌萎缩症。2020年4月23日，罗氏在国内递交该药上市申请获受理，同年6月被CDE纳入优先审评。
国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准江苏恒瑞医药股份有限公司申报的1类创新药海曲泊帕乙醇胺片（商品名：恒曲）上市。该药品是我国自主研发并拥有自主知识产权的创新药，用于因血小板减少和临床条件导致出血风险增加的既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）成人患者，以及对免疫抑制治疗疗效不佳的重型再生障碍性贫血（SAA）成人患者。其中SAA适应症为附条件批准。
海曲泊帕乙醇胺（Herombopag Olamine）为小分子人血小板生成素受体激动剂。该品种上市为ITP和SAA患者提供了新的治疗选择。
2020年6月18日，恒瑞医药向CDE提交海曲泊帕乙醇胺片上市申请并获受理；同年7月4日，恒瑞医药提交该药第2项适应症上市申请并获受理。
海曲泊帕乙醇胺片是口服的小分子非肽类促血小板生成素受体(TPO-R)激动剂。
据悉，目前全球共有5个TPO-R类药物获批上市，分别为AkaRx公司/复星医药的阿伐曲泊帕、盐野义/亿腾医药的芦曲泊帕、GSK/诺华的艾曲泊帕、安进/协和发酵麒麟的罗米司亭以及三生制药的血小板生成素。其中，艾曲泊帕和罗米司亭（安进）2019年的销售额分别为14.16亿美元和7.95亿美元。
来源：国家药监局/蒲公英
责任编辑：医学药学网
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