转化医学是指通过从事生命科学的科学家、药学家与临床医生之间的合作,运用现代生命科学的手段与方法,研究并解决临床医学问题,或者更合理地设计与研发创新药物及检测药盒。
近年来,我国国家863计划、支撑计划、973计划等重大科技计划也支持了大量转化医学的研究工作。桑国卫认为,在现代医疗中,一个以患者为中心,更加开放、更加有效的诊疗体系正在不断形成并逐步完善。转化医学在加速生命科学、医学的学科交叉应用的同时,实现了新药研发方式质的飞跃。他要求,在创新药物领域中,实验室研究人员、临床医生及制药企业研发人员必须基于转化医学的理念进行探索。
从近140年药物研制技术进步的历程可以看出,在1960年之前,新药基本上都是天然产物和诱导药,精神药物都是偶然发现的。1960年到2000年的药物研发开始关注到受体和酶。桑国卫说,在转化医学的影响下,药物设计将使药物的发现告别依赖大规模高通量筛选的时代。发展到21世纪,药物研发更多地依赖于基因组学和蛋白组学。
而现代药物设计基于人们在分子水平上对疾病的了解与认识,通过针对药物靶蛋白的功能与结构研究,以实际的或虚拟的手段筛选能够影响靶蛋白功能的小分子,作为潜在的药物先导化合物,进行下一步的药物研发。传统药物开发基于“试错法”,在实验动物或细胞上试验药物小分子,通过所产生的治疗效果来指导进一步的试验和小分子改造。
转化医学通过寻求新的方法,测定人体内受体亲和力,找到最佳给药方法,对于靶标位于中枢神经系统内或者肿瘤内的药物特别适用。通过转化医学的研究,比较动物实验与人体临床研究的差异,还可加快新药的研发速度,降低新药开发的风险。此外,转化医学能够促进个体化用药,从而为患者寻找到最佳的给药方法
当前药物创制的时间表是1期临床试验1.5年,2期临床试验2年,3期临床试验3年,提交新药上市申请1.5年,总共历时8年。桑国卫认为,在转化医学、个体化医疗的影响下,我国新药创制的过程将发生变化。
在新药上市后,研究机构还要继续在临床应用中采集数据,为新适应证人群提供研究支持,确认疗效并增强其安全性,之后再次申请新适应证,并扩大上市。随着药物研究工作的变革以及临床数据的完善,到2020年新药开发过程可能将缩短为1.5年,药物设计到首次用于人类需要1年时间,自动化提交数据和申请批准需要0.5年,之后就可以有限制地临床应用,让部分适应证明确的患者能够尽早使用。
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